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发布时间：2018.04.08
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收益-风险评估一直存在于我们的评价标准中，以确保患者可以接触到安全，有效的满足需求的医疗产品。
但是我们也深深地知道严重的慢性疾病不是简单的存在。患者对于不同治疗方案的收益-风险评估，根据疾病的阶段，出现的年龄，可用的治疗疾病的替代方案，以及是否一种新的治疗方法是否能改进患者正常功能的能力，减慢疾病进展的速度或影响患者生活质量的其它方面都有所不同。
一位有两个孩子的45岁父亲被诊断为进展性前列腺癌，可能与一位80岁的老人被诊断为同样的疾病对于疾病的感受不同。
为了解决这些现实中的问题，我们将持续与患者紧密接触，将他们的经历整合至收益-风险评估中。我们知道罹患严重疾病生活的，基于患者珍视和理解的以科学词汇交流的第一手信息，对于成功开发安全和有效的，在每一种疾病或疾病的不同阶段有价值的益处的医疗产品是必不可少的。
今天我们有很多工具来落实患者的收益，包括可携带的装置，医疗apps，甚至是机器学习方法。这些工具可以使我们更好地了解患者是如何经历他们的病患，包括是如何影响他们的日常感觉或功能，以及既定的治疗方法如何影响这一疾病的病程。
收集患者经历的工具可能是定量或定性的，但是它们可以转化成近乎医疗产品开发的每一方面。患者教导我们什么是对他们最大的收益，什么是他们最担心的地方。患者正在成为医药研发企业的驱动力。
改进医药产品开发的过程对于增进医疗研发的效率非常重要。定期审核和更新我们使用的收益-风险评估工具是这一过程中最重要的方面。
今天，我们集中于在此领域的我们的努力的一个方面：FDA的正在进行的工作来加强在人类药物审批过程中的收益-风险评估和交流。
这一工作始于2013年，作为处方药用户收费法案（PDUFA）V中的一部分。我们优先加强收益-风险评估的努力持续在2017年进行，作为PDUFA VI的一部分，并进一步扩大了21世纪治愈法案。
我们的工作实施了这些立法的关键部分，增进了在FDA药物审批决策后面的清晰度和一贯性，也将患者的看法整合进了药物开发和制定决策的过程中。
今天我们很荣幸地宣布对于我们实施计划的更新，即药物审批决策的收益-风险评估。这一文件包括自2013年以来FDA采取的在人类药物审评中加强收益-风险评估的步骤，包括将FDA收益-风险框架整合至我们的药物审评过程和记录中。
这一文件也提供了加强收益-风险框架的途径，目标是在2020年6月以前提供一份详细阐述FDA的制定决策的背景和收益-风险评估框架的纲要。这一纲要也会列出患者的经历是如何被整合至收益-风险评估中。
什么是收益-风险框架？
为使药物或生物产品获得批准，FDA做出了对所有可用数据的综合分析，以评价药物是否有效，预期的收益是否超出了潜在的风险。这一评估对于我们的审批过程至关重要。FDA的收益-风险框架目标是增进在FDA药物审批决策后面的清晰度和一贯性，确保FDA审评员的细节化的评估能够在患者健康和公共卫生的广义范围内被理解。
结构化的框架也会帮助药物申报人和其他外部持股人更好地理解FDA做出评价新药，包括正处于研发中的决策过程中涉及的因素。标准的收益-风险框架也将会更好地确保患者能够持续地参与这个过程，帮助我们增进我们如何从患者角度评估收益和风险。
